Avanza el tratamiento de la hemofilia en el país con un fármaco de aplicación semanal

La ANMAT aprobó en Argentina el marstacimab, una innovadora terapia subcutánea semanal que previene episodios hemorrágicos en pacientes mayores de 12 años con hemofilia A o B grave, marcando un avance para la salud.

La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente caracterizada por la deficiencia del factor VIII (tipo A) o factor IX (tipo B) de coagulación. Esta condición provoca sangrados prolongados ante lesiones y hemorragias internas espontáneas en articulaciones y músculos, lo que puede derivar en dolor crónico y daño articular. Frente a este escenario, el laboratorio Pfizer comercializa este anticuerpo monoclonal que se aplica mediante una lapicera prellenada una vez a la semana, eliminando la necesidad de buscar accesos venosos.

Al respecto, el médico hematólogo Mauro Dávoli, expresidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados (A.A.H.D.A.), remarcó que “en lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio”. Asimismo, el especialista agregó que “para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados”.

La efectividad de la medicación fue evaluada en el estudio internacional BASIS, un ensayo clínico de fase 3 publicado en la revista Blood. En aquellos pacientes que no contaban con un tratamiento preventivo previo, la nueva terapia logró reducir la tasa anualizada de sangrados en un 92 %, pasando de un promedio de 39,86 a 3,20 episodios por año. Por su parte, entre quienes ya recibían profilaxis regular con factores de coagulación, la disminución de hemorragias fue del 35,5 %.

Sobre los beneficios cotidianos, la médica hematóloga infantil Andrea Cocca destacó que “la necesidad de realizar infusiones intravenosas frecuentes, preparar la medicación y resolver las dificultades de acceso a las venas puede interferir con las actividades cotidianas”. A su vez, la experta enfatizó que “una alternativa subcutánea semanal puede ayudar a reducir esa carga y facilitar la organización de la rutina del paciente y su familia”. Aunque entre los efectos secundarios leves figuran reacciones en la zona de inyección, fiebre o dolor articular, los especialistas coinciden en que la decisión terapéutica siempre debe consensuarse con el equipo médico de seguimiento.

Redactado con información de NA